PETIT ARN INTERFÉRENT (ARNSI) UTILISABLE EN VUE DU TRAITEMENT DE L'OSTÉOPOROSE AUTOSOMIQUE DOMINANTE DE TYPE 2 (ADO2) PROVOQUÉE PAR UNE MUTATION DU GÈNE CLCN7 (ADO2 DÉPENDANT DE CLCN7)
The present invention lies in the field of molecules known as “small interfering RNA” with therapeutic applications. siRNAs have the ability to reduce gene expression in an extremely specific way (1). These are small sequences of double-strand RNA, normally used in laboratory to modify cell function, which revolutionized cell biology by allowing previously precluded molecular manipulations.La présente invention concerne le domaine des molécules connues sous le nom de « petit ARN interférent » pouvant être utilisées à des fins thérapeutiques. Les ARNsi ont la capacité d'inhiber l'expression d'un gène d'une manière extrêmement spécifique (1). Il s'agit de petites séquences d'ARN double-brin, normalement utilisées en laboratoire pour modifier le fonctionnement cellulaire et qui ont révolutionné la biologie cellulaire en permettant des manipulations moléculaires précédemment impossibles.
