BERSON, Eliot L.,PAWLYK, Basil,LI, Tiansen,SANDBERG, Michael A.
申请号：
USUS2012/040498
公开号：
WO2012/167109A2
申请日:
2012.06.01
申请国别(地区):
US
年份:
2012
代理人:
摘要：
This invention relates to methods for treating subjects with vision loss due to advanced Leber Congenital Amaurosis (LCA), e.g., LCA6, which is due to loss-of- function mutations in the gene encoding the retinitis pigmentosa GTPase regulator interacting-protein-1 (RPGRIP1) protein.Cette invention concerne des méthodes de traitement de sujets ayant une perte de vision due à une amaurose congénitale de Leber (LCA) avancée, par exemple LCA6, qui est due à des mutations de perte de fonction dans le gène codant pour la protéine protéine-1 d'interaction régulatrice de GTPase de rétinite pigmentaire (RPGRIP1).
