Application of a GSK3 inhibitor in preparing a drug to treat Niemann-Pick disease type C, the GSK3 inhibitor being capable of significantly improving hematopoiesis and neural stem cell self-renewal and differentiation capability in NPC1 KD or NPC1 KO.L'invention concerne l'application d'un inhibiteur de GSK3 dans la préparation d'un médicament destiné au traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C, l'inhibiteur de GSK3 étant capable d'améliorer significativement l'hématopoïèse et la capacité d'auto-renouvellement et de différenciation des cellules souches neurales dans NPC1 KD ou NPC1 KO.GSK3抑制剂在制备治疗尼曼匹克病C型疾病药物中的应用, GSK3抑制剂能显著改善NPC1 KD或者NPC1 KO造血、神经干细胞的自我更新和分化能力。