THE BOARD OF REGENTS OF THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM
发明人:
SIEGWART, Daniel, J.,MILLER, Jason, B.
申请号:
USUS2017/032950
公开号:
WO2017/201076A1
申请日:
2017.05.16
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present disclosure provides one or more amino lipids such as an amino lipids containing a sulfonic acid or sulfonic acid derivative of the formulas: Formula (I) or (IV) wherein the variables are as defined herein. These amino lipids may be used in compositions with one or more helper lipids and a nucleic acid therapeutic agent. These compositions may be used to treat a disease or disorder such as cancer, cystic fibrosis, or other genetic diseases.La présente invention concerne un ou plusieurs lipides aminés tels que des lipides aminés contenant un acide sulfonique ou un dérivé d'acide sulfonique selon les formules : formule (I) ou (IV) dans lesquelles les variables sont telles que définies dans la description. Ces lipides aminés peuvent être utilisés dans des compositions avec un ou plusieurs lipides auxiliaires et un agent thérapeutique acide nucléique. Ces compositions peuvent être utilisées pour traiter une maladie ou un trouble tel que le cancer, la fibrose kystique ou d'autres maladies génétiques.