HIGH CONCENTRATION α-GLUCOSIDASE COMPOSITIONS FOR THE TREATMENT OF POMPE DISEASE

• 收藏
• 分享

专利权人:

AMICUS THERAPEUTICS INC;アミカス セラピューティックス インコーポレイテッド

发明人:

KENNETH JOSEPH VALENZANO,バレンザーノ， ケニス ジョセフ,JOHN CROWLEY,クラウリー， ジョン,RICHIE KHANNA,カンナ， リッチ,JOHN FLANAGAN,フラナガン， ジョン,バレンザーノ, ケニス ジョセフ,クラウリー, ジョン,カンナ, リッチ,フラナガン, ジョン

申请号：

JP2017158641

公开号：

JP2018027945A

申请日:

2017.08.21

申请国别(地区):

JP

年份:

2018

代理人:

摘要：

PROBLEM TO BE SOLVED: To provide methods of treating, preventing, and/or ameliorating Pompe disease (acid maltase deficiency) caused by a deficiency in the enzyme acid α-glucosidase (GAA).SOLUTION: A composition comprises acid α-glucosidase and an active site-specific chaperone selected from the group consisting of 1-deoxynojirimycin and n-butyldeoxynojirimycin, wherein the acid α-glucosidase is present in an amount of about 5 mg/mL, preferably between about 5 mg/mL and 250 mg/mL. There is also provided a method for administering the composition to a subject.SELECTED DRAWING: None【課題】酵素酸α－グルコシターゼ（ＧＡＡ）の欠乏により生じる、ポンペ病（酸マルターゼ欠損）を処置し、予防し及び／又は回復させる方法の提供。【解決手段】酸α－グルコシダーゼと、１－デオキシノジリマイシン及びｎ－ブチルデオキシノジリマイシンから選択される活性部位特異的シャペロンとを含む組成物であって、前記酸α－グルコシダーゼが、約５ｍｇ／ｍＬ好ましくは、約５～約２５０ｍｇ／ｍＬで存在する組成物及び該組成物を対象に投与する方法。【選択図】なし

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/