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PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS POUR L'ADMINISTRATION DE VECTEURS VIRAUX À TRAVERS LA BARRIÈRE HÉMATO-ENCÉPHALIQUE
专利权人:
THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL
发明人:
LI, Chengwen,SAMULSKI, Richard, Jude
申请号:
USUS2018/066551
公开号:
WO2019/126356A1
申请日:
2018.12.19
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
Disclosed herein is an adeno-associated virus (AAV) particle comprising a surface-bound peptide that enhances transduction of cells across the blood-brain barrier (BBB). Also disclosed herein is a modified AAV capsid protein comprising an insertion of a polypeptide that enhances transduction of cells across the BBB, and an AAV particle comprising the modified AAV capsid protein. Specific peptides are provided. Pharmaceutical formulations and method of administering/delivering a nucleic acid to a cell of the brain and/or central nervous system are also disclosed.L'invention concerne une particule de virus adéno-associé (AAV) comprenant un peptide lié à la surface qui améliore la transduction de cellules à travers la barrière hémato-encéphalique (BBB). L'invention concerne également une protéine de capside d'AAV modifiée comprenant une insertion d'un polypeptide qui améliore la transduction de cellules à travers la BBB, et une particule d'AAV comprenant la protéine de capside d'AAV modifiée. Des peptides spécifiques sont décrits. L'invention concerne également des formulations pharmaceutiques et un procédé d'administration/distribution d'un acide nucléique à une cellule du cerveau et/ou du système nerveux central.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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