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MÉTHODES ET COMPOSITIONS POUR LE TRAITEMENT DE LA SLA
专利权人:
UNIVERSITY OF CINCINNATI
发明人:
MACLENNAN, Alexander John
申请号:
USUS2017/025315
公开号:
WO2017/173234A1
申请日:
2017.03.31
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
A method for treating a subject suffering from a motor neuron degenerative disorder is provided herein, the method including: administering to the subject one or more modified adeno-associated virus (AAV) gene delivery vectors packaging a recombinant AAV (rAVV)-based genome, wherein each AAV vector is engineered to include a cDNA insert selected from a ciliary neutrophic factor receptor alpha (CNTFRa) cDNA insert, a cardiotrophin-like cytokine factor 1 (CLC) cDNA insert, and a cytokine receptor-like factor 1 (CLF) cDNA insert. Also provided are pharmaceutical compositions including one or more modified AAV gene delivery vectors, each AAV vector packaging a rAAV genome engineered to include (i) a cDNA insert selected from CNTFRa, CLC, and CLF; and (ii) a promoter; and a pharmaceutically acceptable excipient.L'invention concerne une méthode de traitement d'un sujet souffrant d'un trouble dégénératif des motoneurones, la méthode comprenant : l'administration au sujet d'un ou de plusieurs vecteurs d'administration de gène du virus adéno-associé (AAV) modifiés encapsulant un génome à base d'un AAV recombiné (rAVV), chaque vecteur AAV étant génétiquement modifié pour inclure un insert d'ADNc choisi parmi un insert d'ADNc du récepteur alpha du facteur neurotrophique ciliaire (CNTFRα), un insert d'ADNc du facteur de cytokine de type cardiotrophine 1 (CLC), et un insert d'ADNc du facteur de type récepteur de cytokine 1 (CLF). Des compositions pharmaceutiques comprenant un ou plusieurs vecteurs d'administration de gène AAV modifiés, chaque vecteur AAV encapsulant un génome rAAV génétiquement modifié pour comprendre (i) un insert d'ADNc choisi parmi CNTFRα, CLC et CLF ; et (ii) un promoteur ; et un excipient pharmaceutiquement acceptable sont en outre décrites.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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