Methods for measuring REP-1 and REP-2 activity are provided. In certain embodiments, a method includes: (a) contacting cells that do not express endogenous functional REP-1 or REP-2 protein with an adeno-associated viral (AAV) vector comprising a CHM gene encoding a REP-1 protein or CHM like gene encoding a REP-2 protein under conditions allowing cell transduction； (b) incubating transduced cells under conditions allowing expression of the encoded REP-1 or REP-2 protein； (c) lysing the transduced cells to produce an extract comprising the encoded REP-1 or REP-2 protein and Rab small GTPase (Rabs)； (d) incubating said extract with a Rab substrate for a period of time and under conditions allowing prenylation of the Rab thereby forming prenylated Rab； and (e) detecting and/or quantifying the prenylated Rab, wherein the amount of prenylated Rab reflects REP-1 or REP-2 activity thereby measuring REP-1 or REP-2 activity.Se proporcionan métodos para medir la actividad de REP-1 y REP-2. En algunas modalidades, un método incluye: (a) poner en contacto a células que no expresan una proteínas REP-1 o REP-2 funcional endógena con un vector (AAV) viral adeno-asociado que comprende un gen CHM que codifica una proteína REP-1 o un gen tipo CHM que codifica una proteína REP-2 bajo condiciones que permiten la transducción celular； (b) incubar células transducidas bajo las condiciones que permiten la expresión de la proteína REP-1 o REP-2 codificada； (c) llevar a cabo un proceso de lisis en las células transducidas para producir un extracto que comprende la proteína REP-1 o REP-2 codificada y la GTPasa pequeña Rab (Rabs)； (d) incubar dicho extracto con un sustrato de Rab por un periodo de tiempo y bajo condiciones que permitan la prenilación de la Rab y, de ese modo, formar Rab prenilada； (e) detectar y/o cuantificar la Rab prenilada, en donde la cantidad de Rab prenilada refleja la actividad de REP-1 o REP-2 y, de ese modo, medir la actividad de REP-1 o REP-2.
