应用慢病毒载体EF1α启动子优化表达ABCD1基因治疗肾上腺脑白质营养不良症
- 专利权人:
- 成都优娃生物科技有限公司
- 发明人:
- 刘青天
- 申请号：
- CN201810275166.2
- 公开号：
- CN108456697A
- 申请日:
- 2018.03.29
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明属于基因工程技术领域,尤其涉及一种应用慢病毒载体EF1α启动子优化表达ABCD1基因治疗肾上腺脑白质营养不良症的方法。本发明主要为应用改良优化后的慢病毒载体在EF1α启动子下携带ABCD1基因转染患者自身造血干细胞(HSCs)经回输后实现对ALD的基因治疗,其中根据实际情况可以结合脑内直接注射携带ABCD1基因慢病毒载体方式进行。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
