ESTEVES, Miguel Sena,BATISTA, Ana Rita,CHOUDHURY, Sourav Roy
申请号：
USUS2017/016194
公开号：
WO2017/136536A1
申请日:
2017.02.02
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
The disclosure relates, in some aspects, to compositions and methods for enhanced delivery of a transgene to the central nervous system (CNS) of a subject. In some embodiments, the transgene is delivered by recombinant AAV (rAAV). In some embodiments, the method of enhancing transgene delivery comprises administering a blood brain barrier (BBB)-crossing molecule (e.g., K16ApoE) and an rAAV comprising a transgene to a subject.La présente divulgation concerne, selon certains aspects, des compositions et des procédés facilitant l'administration d'un transgène au système nerveux central (SNC) d'un sujet. Dans certains modes de réalisation, le transgène est administré par un virus AAV recombiné (rAAV). Dans d'autres, le procédé permettant d'améliorer l'administration du transgène comprend l'administration audit sujet d'une molécule capable de franchir la barrière hémato-encéphalique (BBB) (p. ex., K16ApoE) et d'un rAAV comprenant un transgène.
