THE BOARD OF REGENTS OF THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM
发明人:
AMOASII, Leonela,OLSON, Eric, N.,MIN, Yi-li
申请号：
USUS2019/012300
公开号：
WO2019/136216A1
申请日:
2019.01.04
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
CRISPR/Cas9-mediated genome editing holds clinical potential for treating genetic diseases, such as Duchenne muscular dystrophy (DMD), which is caused by mutations in the dystrophin gene. Here, compositions and methods for the treatment of DMD are provided. In some embodiments, a composition providing therapeutically-effective ratios of a vector encoding a guide RNA of the disclosure and a vector encoding a Cas9 protein or nuclease domain thereof of the disclosure are provided for use in the treatment of DMD.L'invention concerne l'édition génomique médiée par CRISPR/Cas9 qui présente un potentiel clinique quant au traitement de maladies génétiques, telles que la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD), qui est provoquée par des mutations dans le gène de la dystrophine. L'invention concerne des compositions et des méthodes pour le traitement de la DMD. Dans certains modes de réalisation, une composition fournissant des rapports thérapeutiquement efficaces d'un vecteur codant pour un ARN guide de l'invention et un vecteur codant pour une protéine Cas9 ou un domaine nucléase de celle-ci de l'invention sont fournis pour une utilisation dans le traitement de la DMD.
