Fundació Hospital Universitari Vall d'Hebron - Institut de Recerca;Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER)
发明人:
申请号：
EP16728892.7
公开号：
EP3302499A1
申请日:
2016.06.03
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention provides a composition comprising one or more deoxyribonucleosides for use in the treatment of a mitochondrial DNA depletion and/or multiple deletions syndrome provided that the syndrome is not caused by a defect in the deoxyribonucleoside triphosphate (dNTP) metabolism. With the use of the invention there is a recovery in mitochondrial DNA levels independently from the severity of the patient's disease, which confers a great therapeutic value to the invention.La présente invention concerne une composition comprenant un ou plusieurs désoxyribonucléosides à utiliser dans le traitement d'une déplétion en ADN mitochondrial et/ou du syndrome de multiples délétions à condition que le syndrome ne soit pas causé par une anomalie du métabolisme du désoxyribonucléoside triphosphate (dNTP). L'invention permet de récupérer des taux d'ADN mitochondrial indépendamment de la gravité de la maladie du patient, ce qui lui confère une grande valeur thérapeutique.
