A compound of formula (eg, formula Ia, I**, I*a, I*b, IIIa, III**, III*a and III*b, as defined herein, Provided are novel aminoglycosides of formula A, B, I, I*, III or III**) designed to exhibit stop codon mutation readthrough activity. Also provided are pharmaceutical compositions containing it, and its use in the treatment of genetic diseases and disorders, such as those associated with stop codon mutations. Also provided are pharmaceutical compositions containing it, and its use in the treatment of genetic diseases and disorders, such as those associated with stop codon mutations.本明細書で定義されているような式（例、式Ｉａ、Ｉ＊＊、Ｉ＊ａ、Ｉ＊ｂ、ＩＩＩａ、ＩＩＩ＊＊、ＩＩＩ＊ａ及びＩＩＩ＊ｂで表される化合物を含む、式Ａ、Ｂ、Ｉ、Ｉ＊、ＩＩＩ又はＩＩＩ＊＊）で表される、終止コドン変異リードスルー活性を示すように設計された新規アミノグリコシドが提供される。また、それを含む薬学的組成物、及び終止コドン変異に関連する疾患及び障害などの遺伝的疾患及び障害の治療におけるその使用が提供される。また、それを含む薬学的組成物、並びに終止コドン変異に関連する疾患及び障害のような遺伝子疾患及び障害の治療におけるその使用が提供される。
