GENZYME CORP;アイカーン スクール オブ メディスン アット マウント シナイ;ジェンザイム・コーポレーション;アイカーン スクール オブ メディスン アット マウント シナイ;ジェンザイム・コーポレーション;ICAHN SCHOOL OF MEDICINE AT MOUNT SINAI
发明人:
EDWARD H SCHUCHMAN,シュークマン，エドワード，エイチ．,ROBERT J DESNICK,デスニック，ロバート，ジェイ．,GERALD F COX,コックス，ジェラルド，エフ．,LAURA P ANDREWS,アンドリューズ，ローラ，ピー．,JAMES M MURRAY,マリー，ジェームズ，エム．
申请号：
JP2020005901
公开号：
JP2020090513A
申请日:
2020.01.17
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide dose escalation enzyme replacement therapies using acid sphingomyelinase (ASM) for the treatment of human subjects having acid sphingomyelinase deficiency (ASMD), and, in particular, patients with non-neurological manifestations of Niemann-Pick Disease (NPD), and in certain embodiments, NPD type B.SOLUTION: Provided is a method comprising: (a) a regimen for debulking accumulated sphingomyelin substrate in the human subject comprising (i) administering an initial low non-toxic dose of acid sphingomyelinase (ASM) to the human subject, and (ii) administering successively higher doses of ASM to the human subject, and monitoring the subject for one or more adverse side effects after each successive dose as indicated by elevated bilirubin or a related adverse event； and (b) a maintenance regimen comprising administering a dose equal to or less than the highest dose tolerated by the subject as the maintenance dose for the subject.SELECTED DRAWING: NoneCOPYRIGHT: (C)2020,JPO&INPIT【課題】酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症（ASMD）、具体的にはニーマン・ピック病（NPD）の非神経学的兆候、特定の実施態様ではNPD B型亜を持つヒト被験者の治療のために酸性スフィンゴミエリナーゼ（ASM）を使用した用量漸増酵素補充療法。【解決手段】（a）ヒト被験者の蓄積スフィンゴミエリン基質を減量するためのレジメンであって、（i）酸性スフィンゴミエリナーゼ（ASM）の非毒性の初期低用量をヒト被験者に投与すること、（ii）連続的により高い用量のASMをヒト被験者に投与し、ビリルビンの上昇または関連有害事象によって示される1つ以上の有害な副作用について、被験者を各連続用量の後にモニターすること、を含むレジメン、および（b）被験者が忍容性を示した最高用量以下の用量を維持量として被験者に投与することを含む維持レジメン、を含む方法。【選択図】なし
