Dose-escalating enzyme replacement therapy for acid sphingomyelinase deficiency

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专利权人:

アイカーン スクール オブ メディスン アット マウント シナイ;ジェンザイム・コーポレーション;アイカーン スクール オブ メディスン アット マウント シナイ

发明人:

シュークマン，エドワード，エイチ．,デスニック，ロバート，ジェイ．,コックス，ジェラルド，エフ．,アンドリューズ，ローラ，ピー．,マリー，ジェームズ，エム．,シュークマン,エドワード,エイチ.,デスニック,ロバート,ジェイ.,コックス,ジェラルド,エフ.,アンドリューズ,ローラ,ピー.,マリー,ジェームズ,エム.

申请号：

JP2016041242

公开号：

JP6251307B2

申请日:

2016.03.03

申请国别(地区):

JP

年份:

2017

代理人:

摘要：

The invention relates to recombinant human acid sphingomyelinase (rhASM) for use in a method of treating an acid sphingomyelinase deficiency (ASMD) such as, for example, Niemann Pick Disease type B or non-neuronopathic ASMD in a human subject, comprising a dose escalation regimen comprising administering to the human subject one or more initial doses of rhASM, wherein the initial dose ranges between 0.001 mg/kg and 0.1 mg/kg rhASM (for example, the initial dose is 0.03 mg/kg rhASM or 0.1 mg/kg rhASM) and administering successively higher doses of rhASM (for example, 0.1 mg/kg, 0.3 mg/kg, 0.6 mg/kg, and 1 mg/kg rhASM) to the human subject, if the subject does not manifest one or more moderate or severe adverse events that has/have a causal relationship with the treatment, wherein the successively higher doses are from 0.1 mg/kg to 1.0 mg/kg rhASM higher than the previous dose, or 0.1 mg/kg to 0.5 mg/kg rhASM higher than the previous dose.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/