THE UNIVERSITY COURT OF THE UNIVERSITY OF EDINBURGH;THE UNIVERSITY COURT OF THE UNIVERSITY OF GLASGOW
发明人:
ADRIAN BIRD,RALPH DAVID HECTOR,REBEKAH TILLOTSON,STUART ROBERT COBB
申请号：
BR112019019833
公开号：
BR112019019833A2
申请日:
2018.03.23
申请国别(地区):
BR
年份:
2020
代理人:
摘要：
mecp2-based therapy. the present invention relates to synthetic polypeptides that are useful in the treatment of disorders associated with reduced mecp2 activity, including rett syndrome. the present invention provides synthetic polypeptides comprising: i) a mbd amino acid sequence showing at least 70% similarity to the amino acid sequence as shown in sequence no: 1； and ii) a nid amino acid sequence showing at least 70% similarity to the amino acid sequence as represented in sequence 2: wherein the polypeptide has a deletion of at least 50 amino acids, when compared to the mecp2 e1 and e2 sequences full length. the invention further provides nucleic acid constructs, expression vectors, virions, pharmaceutical compositions and cells that provide polynucleotides of the invention. the invention further provides methods of treating or preventing disease in an animal comprising administering to said animal a synthetic polypeptide according to the invention.terapia baseada em mecp2. a presente invenção refere-se a polipeptídeos sintéticos que são úteis no tratamento de distúrbios associados à atividade reduzida de mecp2, incluindo a síndrome de rett. a presente invenção fornece polipeptídeos sintéticos compreendendo: i) uma sequência de aminoácidos mbd apresentando pelo menos 70% de similaridade com a sequência de aminoácidos como representada na seq id no: 1； e ii) uma sequência de aminoácidos nid apresentando pelo menos 70% de similaridade com a sequência de aminoácidos como representada na seq id no: 2, em que o polipeptídeo tem uma deleção de pelo menos 50 aminoácidos, quando comparado às sequências mecp2 e1 e e2 de comprimento total. a invenção fornece ainda construtos de ácidos nucleicos, vetores de expressão, virions, composições farmacêuticas e células que fornecem polinucleotídeos da invenção. a invenção fornece ainda métodos de tratamento ou prevenção de doenças em um animal compreendendo a administração ao referido animal de um polipeptídeo sintético de acordo
