GROSSMAN, Tamar R.,MCCALEB, Michael L.,WATT, Andrew T.,FREIER, Susan M.
申请号：
PE2018003111
公开号：
PE20190354A1
申请日:
2014.09.12
申请国别(地区):
PE
年份:
2019
代理人:
摘要：
1. It refers to a compound, which is composed of 16 to 30 modified oligomer elements. Its nucleon sequence includes 6 to 197, 199 to 227, 229 to 236, 238 to 439 of any kind of chemical abstract number； The modified trace elements include: (a) a gap segment composed of linked DNA； (b) a 5-wing segment composed of linked nucleosides； (c) a 3-wing segment composed of linked nucleosides； the gap segment is located close to and between the segments. The fifth and third floors,Each wing consists of a modified bicycle sugar, selected from the 4 - (CH2) - O-2 '(LNA) group；4-（CH2）2-O-2'（ENA）；And 4'ch (CH3) - O-2 '(CET),Is the favorite 2-O This component is useful for the prevention, improvement, or treatment of diseases related to deregulation of alternative compensatory pathways by using a specific compensatory factor (CFB) for an object.Se refiere a un compuesto que comprende un oligonucleotido modificado que consiste de 16 a 30 nucleotidos enlazados y que tiene una secuencia de nucleobases que comprende la secuencia de nucleobases de cualquiera de las SEQ ID NO: 6 A 197； 199 a 227, 229 a 236, 238 a 439, entre otros； en donde el oligonucleotido modificado comprende: (a) un segmento hueco que consiste en desoxinucleosidos enlazados； (b) un segmento de ala 5´ que consiste en nucleosidos enlazados； y (c) un segmento de ala 3´ que consiste en nucleosidos enlazados； en donde el segmento de hueco se encuentra ubicado inmediatamente adyacente a y entre el segmento de ala 5´ y el segmento de ala 3´, y donde cada segmento ala comprende un azucar biciclico modificado, la cual se selecciona del grupo que consiste en: 4´-(CH2)-O-2´ (LNA)； 4´- (CH2)2-O-2´ (ENA)； y 4´- CH(CH3)-O-2´ (cEt), siendo la preferida 2´-O-metoxietilo. Dicha composicion es util para prevenir, mejorar o tratar una enfermedad asociada con la desregulacion de la via alternativa de complemento mediante la administracion de un inhibidor especifico del factor del complemento B (CFB) a un sujeto.
