SEATTLE CHILDREN'S HOSPITAL (DBA SEATTLE CHILDREN'S RESEARCH INSTITUTE);SEATTLE CHILDRENS HOSPITAL (DBA SEATTLE CHILDRENS RESEARCH INSTITUTE)
发明人:
RAWLINGS, David, J.,SOMMER, Karen,SINGH, Swati
申请号：
USUS2018/028331
公开号：
WO2018/195297A1
申请日:
2018.04.19
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
Described herein are compositions and methods for treating, inhibiting or ameliorating X linked agammaglobulinemia (XLA) in subjects that have been identified or selected as being ones that would benefit from a therapy to treat, inhibit, or ameliorate XLA. Exemplary embodiments include constructs and methods for gene therapy, which restore or increase BTK expression.L'invention concerne des compositions et des procédés permettant de traiter, d'inhiber ou d'améliorer l'agammaglobulinémie liée au sexe (XLA) chez des sujets qui ont été identifiés ou sélectionnés comme étant ceux qui bénéficieraient d'une thérapie pour traiter, pour inhiber ou pour améliorer la XLA. Des modes de réalisation donnés à titre d'exemple comprennent des constructions et des procédés de thérapie génique, qui restaurent ou qui augmentent l'expression de BTK.
