THE GENERAL HOSPITAL CORPORATION d/b/a MASSACHUSETTS GENERAL HOSPITAL;RANA THERAPEUTICS; INC.;RANA THERAPEUTICS, INC.
发明人:
KRIEG, Arthur M.,SUBRAMANIAN, Romesh,MCSWIGGEN, James,LEE, Jeannie T.
申请号：
USUS2013/041440
公开号：
WO2013/173638A1
申请日:
2013.05.16
申请国别(地区):
US
年份:
2013
代理人:
摘要：
Aspects of the invention provide single stranded oligonucleotides for activating or enhancing expression of SMNl or SMN2. Further aspects provide compositions and kits comprising single stranded oligonucleotides for activating or enhancing expression of SMNl or SMN2 that comprises exon 7. Methods for modulating expression of SMNl or SMN2 using the single stranded oligonucleotides are also provided. Further aspects of the invention provide methods for selecting a candidate oligonucleotide for activating or enhancing expression of SMNl or SMN2.Selon certains aspects, l'invention concerne des oligonucléotides à simple brin pour l'activation ou la stimulation de l'expression de SMN1 ou de SMN2. D'autres aspects de l'invention concernent des compositions et des nécessaires comportant des oligonucléotides à simple brin pour l'activation ou la stimulation de l'expression de SMN1 ou de SMN2 qui comporte l'exon 7. L'invention concerne également des procédés de modulation de l'expression de SMN1 ou de SMN2 à l'aide des oligonucléotides à simple brin. D'autres aspects de l'invention concernent des procédés de sélection d'un oligonucléotide candidat pour l'activation ou la stimulation de l'expression de SMN1 ou de SMN2.
