用于高效且特异性靶向包含高度重复基序的DNA序列的稀有切割核酸内切酶的设计
- 专利权人:
- 塞勒克提斯公司
- 发明人:
- P·杜察特乌,A·朱雷拉特
- 申请号：
- CN201480066491.8
- 公开号：
- CN105916983A
- 申请日:
- 2014.10.24
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2016
- 代理人:
- 罗菊华
- 摘要：
- 本发明涉及遗传编辑工具及遗传工程方法的领域。本发明涉及被设计来缩小染色体中高度重复基序的稀有切割核酸内切酶的工程化，所述高度重复基序是某些遗传性疾病的病因，特别是所谓的“三联体重复疾病”，诸如亨廷顿病。本发明包括用于缩小重复基序的方法，用于缩小经历重复病症的基因中重复基序的稀有切割核酸内切酶，编码所述稀有切割核酸内切酶的多核苷酸和载体以及所得到的药物组合物。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
