BUCKLEY, Dennis;QI, Jun;BRADNER, James;THE CHILDRENS MEDICAL CENTER CORPORATION;THE CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION
发明人:
ZON, Leonard, I.,MACARI, Elizabeth
申请号：
USUS2017/041851
公开号：
WO2018/013761A1
申请日:
2017.07.13
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention relates to methods, compositions and kits for treatment of ribosomal disorders and ribosomopathies, e.g. Diamond Blackfan anemia (DBA). In some embodiments, the invention relates to the use of novel classes of compounds, i.e. inhibitors of RSK (p90S6K)； inhibitors of p70S6K； and inhibitors of rps6, to treat ribosomal disorders and ribosomopathies. In some embodiments, the invention relates to the use of specific Chk2 inhibitors and to the use of specific phenothiazine derivatives to treat ribosomal disorders and ribosomopathies, e.g. DBA.La présente invention concerne des méthodes, compositions et kits permettant le traitement d'affections des ribosomes et de ribosomopathies, par exemple l'anémie de Blackfan-Diamond (ABD). Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne l'utilisation de nouvelles classes de composés, qui sont des inhibiteurs de la RSK (p90S6K), des inhibiteurs de la p70S6K et des inhibiteurs de la rps6, pour traiter des affections des ribosomes et des ribosomopathies. Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne l'utilisation d'inhibiteurs spécifiques de la Chk2 et l'utilisation de dérivés spécifiques de la phénothiazine pour traiter des affections des ribosomes et des ribosomopathies, par exemple l'ABD.
