Dennis BUCKLEY,Leonard I. ZON,Jun QI,James BRADNER,Elizabeth MACARI
申请号：
MX2019000456
公开号：
MX2019000456A
申请日:
2017.07.13
申请国别(地区):
MX
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention relates to methods, compositions and kits for treatment of ribosomal disorders and ribosomopathies, e.g. Diamond Blackfan anemia (DBA). In some embodiments, the invention relates to the use of novel classes of compounds, i.e. inhibitors of RSK (p90S6K)； inhibitors of p70S6K； and inhibitors of rps6, to treat ribosomal disorders and ribosomopathies. In some embodiments, the invention relates to the use of specific Chk2 inhibitors and to the use of specific phenothiazine derivatives to treat ribosomal disorders and ribosomopathies, e.g. DBA.La presente invención se relaciona a métodos, composiciones y kits para tratamiento de trastornos ribosomales y ribosomopatías, por ejemplo, anemia de Diamond Blackfan (DBA). En algunas modalidades, la invención se relaciona al uso de clases novedosas de compuestos, es decir, inhibidores de RSK (p90S6K)； inhibidores de p70S6K； e inhibidores de rps6, para tratar trastornos ribosomales y ribosomopatías. En algunas modalidades, la invención se relaciona al uso de inhibidores Chk2 específicos y al uso de derivaso de fenotiazina específicos para tratar trastornos ribosomales y ribosomopatías, por ejemplo, DBA.
