The present invention provides, among other things, methods of treating ornithine transcarbamylase (OTC) deficiency, including administering to a subject in need of treatment a composition comprising an mRNA encoding an ornithine transcarbamylase (OTC) protein at an effective dose and an administration interval such that at least one symptom or feature of the OTC deficiency is reduced in intensity, severity, or frequency or has delayed onset. In some embodiments, the mRNA is encapsulated in a liposome comprising one or more cationic lipids, one or more non-cationic lipids, one or more cholesterol-based lipids and one or more PEG-modified lipids.La présente invention concerne, entre autres, des méthodes de traitement d'une carence en ornithine transcarbamylase (OTC), consistant à administrer à un sujet ayant besoin d'un traitement une dose efficace d'une composition comprenant un ARNm codant pour une ornithine transcarbamylase (OTC) à un intervalle d'administration de telle sorte qu'au moins un symptôme ou une caractéristique d'une carence en ornithine transcarbamylase (OTC) est réduit en intensité, en gravité ou en fréquence ou a une apparition retardée. Selon certains modes de réalisation, l'ARNm est encapsulé dans un liposome comprenant un ou plusieurs lipides cationiques, un ou plusieurs lipides non-cationiques, un ou plusieurs lipides à base de cholestérol et un ou plusieurs lipides modifiés par PEG.
