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一种靶向apoCⅢ的CRISPR-Cas9系统及其应用
专利权人:
北京信生元生物医学科技有限公司
发明人:
崔健,姜薇,潘月
申请号:
CN201510884008.3
公开号:
CN105462968B
申请日:
2015.12.07
申请国别(地区):
中国
年份:
2018
代理人:
摘要:
本发明提供一种用于预防和/或治疗高血脂等心血管疾病的CRISPR‑Cas9系统及其制备方法和用途。所述CRISPR‑Cas9系统包括特异性靶向人apoCIII基因上特定区域的sgRNA序列和包含sgRNA序列的中间载体,所述apoCIII基因上的特定区域选自apoCIII基因外显子。本发明还提供了所述CRISPR‑Cas9系统在制备用于预防和/或治疗高血脂等心血管疾病的药物用途。利用本发明制备的特异性靶向人apoCIII基因的sgRNA能够精确靶向人apoCIII基因并且实现基因敲除。该制备方法步骤简单、sgRNA靶向性好,CRISPR‑Cas9系统的敲除效率高。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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