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PROCÉDÉS PERFECTIONNÉS D'ÉDITION DE GÉNOME AVEC ET SANS NUCLÉASES PROGRAMMABLES
专利权人:
Tod; M.;WOOLF
发明人:
WOOLF, Tod, M.
申请号:
USUS2017/031381
公开号:
WO2017/193053A1
申请日:
2017.05.05
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present invention includes compositions and methods for genome editing with in isolated cells or within an organism. The editing oligonucleotides contain an oligonucleotide strand which may contain a linker that positions an editing moiety in the proper location for modifying the targeted nucleobase and crisprRNA domain and an inactivated Cas 9 domain that cause deamination of the targeted nucleobase. The editing oligonucleotides may also contain at least one nucleotide sequence change from the targeted sequence in the genome. Certain embodiments of the method include modifying a genomic sequence 'within a cell utilizing an editing oligonucleotide without exogenous proteins to assist in the editing process. The editing oligonucleotide may comprise backbone modifications that increase the nuclease stability of the oligonucleotide as compared to unmodified oligonucleotides.La présente invention concerne des compositions et des procédés d'édition de génome dans des cellules isolées ou dans un organisme. Les oligonucléotides d'édition contiennent un brin oligonucléotidique pouvant contenir un lieur qui positionne un fragment d'édition au bon endroit pour modifier la nucléobase ciblée et le domaine ARN de CRISPR et un domaine inactivé de Cas 9 qui provoquent la désamination de la nucléobase ciblée. Les oligonucléotides d'édition peuvent également contenir au moins un changement de séquence nucléotidique par rapport à la séquence cible dans le génome. Dans certains modes de réalisation, le procédé comprend la modification d'une séquence génomique dans une cellule à l'aide d'un oligonucléotide d'édition sans protéines exogènes pour faciliter le processus d'édition. L'oligonucléotide d'édition peut porter des modifications de squelette qui accroissent la stabilité nucléasique de l'oligonucléotide par comparaison à des oligonucléotides non modifiés.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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