QUINN, ANTHONY,LEAVITT, MARKLEY,ZHINAN, XIA,RUTKOWSKI, JOSEPH, VICTOR
申请号：
MX2014004359
公开号：
MX2014004359A
申请日:
2012.10.11
申请国别(地区):
MX
年份:
2014
代理人:
摘要：
The present invention provides compositions comprising an isolated mixture of recombinant human NaGlu proteins in which a substantial amount of the NaGlu proteins in the mixture has increased levels of phosphorylated mannose that confer the proteins to be efficiently internalized into human cells. The present invention also provides methods of producing such mixture of NaGlu proteins, vectors used in transgenesis and expression, host cells harboring such vectors, and methods of isolating and purifying the mixture of NaGlu proteins. The invention further provides methods of treating NaGlu associated diseases.La presente invención proporciona composiciones que comprenden una mezcla aislada de proteínas NaG1u humanas recombinantes en la que una cantidad sustancial de las proteínas NaG1u de la mezcla tiene niveles superiores de manosa fosforilada que hacen que las proteínas se introduzcan eficazmente en las células humanas. La presente invención también proporciona métodos de producción de dicha mezcla de proteínas NaG1u, vectores usados en la transgénesis y expresión, células huésped que albergan dichos vectores y métodos de aislamiento y purificación de la mezcla de proteínas NaG1u. La invención proporciona además métodos de tratamiento de enfermedades asociadas con NaG1u.
