This invention relates, e.g., to a method for enhancing exon skipping in a pre-mRNA of interest, comprising contacting the pre-mRNA with an effective amount of a small molecule selected from the compounds shown in Table 1, or a pharmaceutically acceptable salt, hydrate, solvate, or isomer thereof, and, optionally, with an antisense oligonucleotide that is specific for a splicing sequence in the pre-mRNA Methods for treating Duchenne muscular dystrophy (DMD) are disclosed.Cette invention concerne, par exemple, un procédé d'amélioration du saut d'exon dans un pré-ARNm d'intérêt, comprenant la mise en contact du pré-ARNm avec une quantité efficace d'une petite molécule sélectionnée parmi les composés montrés dans le tableau 1, ou un sel, hydrate, solvate ou isomère de celle-ci pharmaceutiquement acceptable et facultativement, avec un oligonucléotide antisens qui est spécifique d'une séquence d'épissage dans le pré-ARNm. Des procédés pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) sont divulgués.
