SULLIVAN, Jennifer,STANEK, Lisa, M.,SCARIA, Abraham
申请号:
CR20160555
公开号:
CR20160555A
申请日:
2015.05.02
申请国别(地区):
CR
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present report provides improved RAAV (e.g., rAAV2, raavrh8r, etc.) for the development of gene therapy for ocular Disorders or disorders of the CNS where rAAV comprising one or more amino acid substitutions that interact with heparan sulfate proteoglycan.En la presente memoria se proporcionan rAAV mejorados (p.ej., rAAV2, rAAVrh8R, etc.) para la potenciación de la terapia génica de trastornos oculares o trastornos de SNC en donde el rAAV comprende una o más sustituciones de aminoácidos que interactúan con el proteoglicano heparán sulfato.