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mRNA送達のための脂質ナノ粒子組成物および方法
- 专利权人:
- シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド
- 发明人:
- ブレイドン チャールズ ギルド,フランク デローサ,マイケル ハートレイン
- 申请号:
- JP20160200575
- 公开号:
- JP2017014278(A)
- 申请日:
- 2016.10.12
- 申请国别(地区):
- 日本
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要:
- 【課題】標的細胞におけるタンパク質の産生を調節するための組成物および方法を提供すること。【解決手段】本明細書に開示の組成物および方法は、タンパク質または酵素欠乏に関連した疾患を改善することができる。本発明によって例えば、(a)少なくとも一部が機能的分泌性ポリペプチドをコードする少なくとも1つのmRNA分子と、(b)脂質ナノ粒子を含む移送ビヒクルと、を含む、組成物が提供される。本発明はまた、機能的ポリペプチドが欠乏している対象を治療する方法であって、(a)少なくとも一部が前記機能的分泌性ポリペプチドをコードする少なくとも1つのmRNAと、(b)脂質ナノ粒子を含む移送ビヒクルと、を含む組成物を投与することを含み、前記組成物の投与後、前記mRNAは、標的細胞内で発現されて、前記機
- 来源网站:
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址:
- http://www.ckcest.cn/home/