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High transduction efficiency rAAV vectors, compositions and methods of use
专利权人:
ユニバーシティ オブ フロリダ リサーチ ファンデーション インコーポレーティッド
发明人:
アルン・スリバスタバ,ジョージ・ウラディミロビッチ・アスラニディ,キム・エム・バン・ブリート,メイビス・アグバンジェ-マッケンナ,メイビス・アグバンジェ-マッケンナ
申请号:
JP2015512808
公开号:
JP2015519895A
申请日:
2013.05.15
申请国别(地区):
JP
年份:
2015
代理人:
摘要:
The present invention provides an AAV capsid protein comprising modification of one or a combination of surface exposed lysine, serine, threonine and / or tyrosine residues in the VP3 region. Also provided are rAAV virions comprising the AAV capsid protein of the invention, as well as nucleic acid molecules and rAAV vectors encoding the AAV capsid protein of the invention. Advantageously, the rAAV vectors and virions of the present invention have improved efficiency in transducing various cells, tissues and organs of interest when compared to wild-type rAAV vectors and virions.本発明は、VP3領域における表面露出リジン、セリン、トレオニンおよび/またはチロシン残基の1つまたは組み合わせの改変を含む、AAVキャプシドタンパク質を提供する。また、本発明のAAVキャプシドタンパク質を含むrAAVビリオン、ならびに本発明のAAVキャプシドタンパク質をコードする核酸分子およびrAAVベクターも提供する。有利なことに、本発明のrAAVベクターおよびビリオンは、野生型のrAAVベクターおよびビリオンと比較した場合、対象の様々な細胞、組織および臓器の形質導入において改善された効率を有する。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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