스리바스타바, 아룬,아슬라니디, 조지 블라디미로비치,반 블리트, 킴 엠.,악벤제-맥케나, 메이비스
申请号：
KR1020147035017
公开号：
KR1020150014493A
申请日:
2013.05.15
申请国别(地区):
KR
年份:
2015
代理人:
摘要：
The present invention provides AAV capsid proteins comprising modification of one or a combination of the surface-exposed lysine, serine, threonine and/or tyrosine residues in the VP3 region. Also provided are rAAV virions comprising the AAV capsid proteins of the present invention, as well as nucleic acid molecules and rAAV vectors encoding the AAV capsid proteins of the present invention. Advantageously, the rAAV vectors and virions of the present invention have improved efficiency in transduction of a variety of cells, tissues and organs of interest, when compared to wild-type rAAV vectors and virions.본 발명은 VP3 영역 내에 표면-노출된 리신, 세린, 트레오닌 및/또는 티로신 잔기 중 하나 또는 그의 조합의 변형을 포함하는 AAV 캡시드 단백질을 제공한다. 본 발명의 AAV 캡시드 단백질을 포함하는 rAAV 비리온, 및 본 발명의 AAV 캡시드 단백질을 코딩하는 핵산 분자 및 rAAV 벡터를 또한 제공한다. 유리하게는, 본 발명의 rAAV 벡터 및 비리온은 야생형 rAAV 벡터 및 비리온에 비교할 때 관심있는 다양한 세포, 조직 및 장기의 형질도입에서 개선된 효율을 갖는다.
