GHOROGHCHIAN, P. Peter,URIBE, Gabriela Romero,OSTERTAG, Eric
申请号:
USUS2018/066961
公开号:
WO2019/126589A1
申请日:
2018.12.20
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
Disclosed are compositions for delivering gene editing molecules to a cell. Exemplary compositions comprise a micelle assembled from a plurality of triblock copolymers, wherein each triblock copolymer having at least one hydrophobic block, at least one hydrophilic block, and at least one poly(L-histidine) block, wherein: the at least one poly(L-histidine) block complexes with the at least one gene editing molecule; and the at least one poly(L-histidine) block is capable of a pH dependent release of the at least one gene editing molecule.La présente invention concerne des compositions pour l'administration de molécules d'édition génique dans une cellule. Des compositions données à titre d'exemple comprennent une micelle assemblée à partir d'une pluralité de copolymères triséquencés, chaque copolymère triséquencé comprenant au moins une séquence hydrophobe, au moins une séquence hydrophile et au moins une séquence poly(L-histidine), laquelle séquence poly(L-histidine) forme un complexe avec ladite molécule d'édition génique ; et laquelle séquence poly(L-histidine) est susceptible de réaliser une libération dépendante du pH de ladite molécule d'édition génique.