Treating a subject having a lipid accumulation disorder with a composition comprising a bryostatin, a briolog, and a PKC activator such as a polyunsaturated fatty acid. Accordingly, the present disclosure provides a method for treating a human subject suffering from a lipid accumulation disorder such as Niemann-Pick disease by administering a PKC activator. The present disclosure provides a method comprising administering to a subject having Niemann-Pick disease type C a pharmaceutically effective amount of bryostatin 1, according to certain embodiments.ブリオスタチン、ブリオログ、および多価不飽和脂肪酸などのPKC活性化剤を含む組成物で、脂質蓄積障害を有する対象を治療すること。したがって、本開示は、PKC活性化剤を投与することによって、ニーマン・ピック病などの脂質蓄積障害を患っているヒト対象を治療するための方法を提供する。本開示は、ある特定の態様に従って、ニーマン・ピック病C型を有する対象に薬学的有効量のブリオスタチン1を投与する工程を含む方法を提供する。
