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AMINOGLYCOSIDES AND USES THEREOF IN TREATING GENETIC DISORDERS
专利权人:
发明人:
申请号:
HK14102844.8
公开号:
HK1190157B
申请日:
2014.03.21
申请国别(地区):
HK
年份:
2018
代理人:
摘要:
A new class of pseudo-trisaccharide aminoglycosides having an alkyl group at the 5 position, exhibiting efficient stop codon mutation readthrough activity, low cytotoxicity and high selectivity towards eukaryotic translation systems are provided. Also provided are pharmaceutical compositions containing the same, and uses thereof in the treatment of genetic disorders, as well as processes of preparing these aminoglycosides. The disclosed aminoglycosides can be represented by the general formula I: formula I or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein R1 is selected from the group consisting of alkyl, cycloalkyl and aryl and all other variables and features are as described in the specification.Cette invention concerne une nouvelle classe daminoglycosides pseudo-trisaccharidiques ayant un groupe alkyle à la position 5", faisant preuve dune activité efficace de translecture des mutations de codons stop, dune basse cytotoxicité et dune sélectivité élevée en faveur des systèmes de traduction eucaryotes. Des compositions pharmaceutiques les contenant, et leurs utilisations dans le traitement des troubles génétiques, ainsi que des procédés de préparation desdits aminoglycosides sont également décrits. Les aminoglycosides décrits peuvent être représentés par la formule générale I : formule I ou un sel de ceux-ci de qualité pharmaceutique. Dans la formule I, R1 est choisi dans le groupe constitué par un groupe alkyle, cycloalkyle et aryle et toutes les autres variables et caractéristiques sont telles que définies dans la description.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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