DE VISSER, Peter Christian;MULDERS, Susan Allegonda Maria;AGUILERA DIEZ, Maria Begoña;PROSENSA TECHNOLOGIES B.V.
发明人:
AGUILERA DIEZ, Maria Begoña,DE VISSER, Peter Christian,MULDERS, Susan Allegonda Maria
申请号：
NLNL2012/050273
公开号：
WO2012/144906A1
申请日:
2012.04.23
申请国别(地区):
NL
年份:
2012
代理人:
摘要：
The current invention provides new compounds for treating, delaying and/or preventing a human genetic disorder such as myotonic dystrophy type 1 (DM1), spino-cerebellar ataxia 8 and/or Huntington's disease-like 2 caused by expansions of CUG repeats in the transcripts of DM1/DMPK, SCA8 or JPH3 genes.La présente invention concerne de nouveaux composés pour traiter, retarder et/ou prévenir un trouble génétique humain, tel que la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), l'ataxie spino-cérébelleuse 8 et/ou une maladie de type Huntington 2 provoquée par des expansions de répétitions CUG dans les transcrits de gènes DM1/DMPK, SCA8 ou JPH3.
