STEVEN C QUAY,クウェイ，スティーブン，シー．,JAMES MCSWIGGEN,マクスヴィッゲン，ジェイムズ,NARENDRA K VAISH,ヴァイシュ，ナレンドラ，ケイ．,MOHAMMAD AHMADIAN,アーマディアン，モハマド,クウェイ,スティーブン,シー.,マクスヴィッゲン,ジェイムズ,ヴァイシュ,ナレンドラ,ケイ.,アーマディアン,モハマド
申请号：
JP2015150753
公开号：
JP2016019523A
申请日:
2015.07.30
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide ribonucleic acid molecules, wherein non-specific silencing of non-targeted genes (referred to as off-target effects) in RNA interference is reduced.SOLUTION: A meroduplex ribonucleic acid (mdRNA) comprises two non-overlapping double stranded regions separated by a nick or gap and one strand region complementary to a target gene RNA. The mdRNA may have one or more modifications or substitutions, such as nucleotide base, sugar, terminal cap structure, intermediate linkage between nucleotides, or any combination of such modifications.EFFECT: Expression of a target gene in a cell or in a subject is decreased to treat a disease related to altered expression of the target gene.SELECTED DRAWING: None【課題】ＲＮＡ干渉における非標的遺伝子の非特異的サイレンシング（オフターゲット効果）が低減されたリボ核酸分子の提供。【解決手段】ニックまたはギャップで分離された２つの非重複二本鎖領域と標的遺伝子ＲＮＡに相補的である１本鎖の領域を持つメロデュープレックスリボ核酸分子（ｍｄＲＮＡ）。ｍｄＲＮＡは、ヌクレオチド塩基、糖、末端キャップ構造、ヌクレオチド間結合、またはそのような修飾の任意の組み合わせ等の、１つ以上の修飾または置換を有してよい。【効果】標的遺伝子の発現の変動に関連する疾病の治療のために、細胞中または被験体において標的遺伝子の発現を減少させる。【選択図】なし
