您的位置：
首页
>
农业专利
>
详情页
寡核苷酸组合物及其使用方法
- 专利权人:
- 波涛生命科学有限公司
- 发明人:
- 苏布拉马尼安·马拉潘,贾亚坎森·库马拉萨米,大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒,塞尔维·拉马萨米,岩本直树,安·菲根·杜宾,西科都·夏克提·希瓦利拉,杨海琳,普拉肖特·莫尼安,帕查穆图·坎德萨米,钱德拉·瓦尔格赛,戈帕尔·雷迪·博米涅尼,纳扬塔拉·科塔里,陆根良,詹森·敬新·张,塞苏马德哈万·迪娃卡奥门奈,清水护
- 申请号：
- CN201980031169.4
- 公开号：
- CN112218664A
- 申请日:
- 2019.05.10
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 除其他事项外，本披露提供了设计的DMD寡核苷酸、组合物、及其使用方法。在一些实施例中，本披露提供了如下技术，这些技术可用于通过跳读外显子51或外显子53来修复突变体DMD转录物，使得可以将转录物翻译成内部截短的、但具有至少部分功能的肌营养不良蛋白质变体。在一些实施例中，本披露提供了可用于调节DMD转录物剪接的技术。在一些实施例中，提供的技术可以改变肌营养不良蛋白(DMD)DMD转录物的剪接。在一些实施例中，本披露提供了用于治疗如肌肉营养不良等疾病的方法，该肌肉营养不良包括但不限于杜氏肌肉营养不良、贝克肌肉营养不良等。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
