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寡核苷酸组合物及其方法
- 专利权人:
- 波涛生命科学有限公司
- 发明人:
- 让-科斯梅·多达特,刘元婧,钱德拉·瓦尔格赛,钟忠,娜奥基·艾娃莫托,詹森·敬新·张,帕查穆图·坎德萨米,塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农,陆根良,苏布拉马尼安·马拉潘
- 申请号：
- CN201880051313.6
- 公开号：
- CN110996968A
- 申请日:
- 2018.07.08
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 除其他事项外,本公开提供了寡核苷酸、其组合物和方法。除其他事项外,本公开涵盖了以下认识:寡核苷酸的结构元件可以对寡核苷酸的性质和活性,例如敲低能力、稳定性、递送等产生重大影响,所述结构元件是例如碱基序列、化学修饰(例如,糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其模式、与其他化学部分的缀合物、和/或立体化学[例如,骨架手性中心(手性核苷酸间键联)的立体化学]和/或其模式。在一些实施例中,所述寡核苷酸降低C9orf72基因或其基因产物的表达、活性和/或水平,所述基因包括但不限于包含重复扩增的C9orf72基因。在一些实施例中,本公开提供了用于使用所提供的寡核苷酸组合物治疗疾病,例如治疗C9orf72相关障碍的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
