BOSCH TUBERT, Maria Fátima,BOSCH TUBERT MARIA FÁTIMA,AREBA HAURIGOT, Virginia,AREBA HAURIGOT VIRGINIA,MOTAS MALLOL, Sandra,MOTAS MALLOL SANDRA
申请号:
CL2017003096
公开号:
CL2017003096A1
申请日:
2017.12.04
申请国别(地区):
CL
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present Invention provides novel adeno-associated virus vector derivatives and Pharmaceutical compositions containing them for the treatment of lysosomal Storage Disorders and isEspecially, for the treatment of Mucopolysaccharidosis type II.La presente invención proporciona nuevos vectores derivados de virus adeno-asociados y composiciones farmacéuticas que los contienen para el tratamiento de trastornos de almacenamiento lisosómico y especialmente, para el tratamiento de mucopolisacaridosis Tipo II.