THE GENERAL HOSPITAL CORPORATION;PRESIDENT AND FELLOWS OF HARVARD COLLEGE;MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY
发明人:
MILANOVA, Denitsa M.,CHURCH, George M.,HAN, Isaac,GORMAN, James R.,LANGER, Robert S.,MANDINOVA, Anna I.,TODOROVA, Kristina
申请号：
USUS2019/061478
公开号：
WO2020/102532A1
申请日:
2019.11.14
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
A method for the systemic delivery of an enzyme to treat lysosomal storage disease of a subject is provided by creating genetically modified skin cells via topical introduction of a genetically engineered virus which delivers a nucleic acid encoding an enzyme or factor for expression by the skin cells, wherein the expressed enzyme or factor is secreted by the skin cells and is introduced into the circulatory system of the subject.L'invention concerne un procédé d'administration systémique d'une enzyme pour traiter une maladie lysosomale d'un sujet en créant des cellules cutanées génétiquement modifiées par introduction topique d'un virus génétiquement modifié qui libère un acide nucléique codant pour un polypeptide thérapeutique destiné à être exprimé par les cellules cutanées, le polypeptide thérapeutique exprimé étant sécrété par les cellules cutanées et étant introduit dans le système circulatoire du sujet.
