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MÉTHODES ET COMPOSITIONS DE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE HUNTINGTON
专利权人:
CHDI Foundation, Inc.;Sangamo BioSciences, Inc.
发明人:
申请号:
EP15789214.2
公开号:
EP3139966A1
申请日:
2015.05.07
申请国别(地区):
EP
年份:
2017
代理人:
摘要:
Disclosed herein are methods and compositions for treating or preventing Huntington's Disease.La présente invention concerne des méthodes et compositions de traitement ou de prévention de la maladie de Huntington (HD). Elle concerne spécifiquement des méthodes et des compositions permettant de réduire et/ou d'éliminer des agrégats de huntingtine (Htt), de réduire les déficits moteurs, d'augmenter l'activité cellulaire (par ex., activité de l'ATP) et/ou de réduire l'apoptose chez un sujet atteint de HD. Lesdites méthodes consistent à administrer un répresseur d'un allèle de Htt mutant (mHtt) au sujet. La présente invention concerne encore des méthodes de diagnostic de la HD et/ou de surveillance de la progression de la maladie, consistant à détecter mHtt chez un sujet.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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