MOHAPATRA, Susovan,FRANCIS, Christopher, J.,VERDINI, Gregory, L.,Meena,SVRZIKAPA, Nenad,VARGEESE, Chandra,SOKOLOVSKA, Anna
申请号：
CR20180107
公开号：
CR20180107A
申请日:
2016.07.22
申请国别(地区):
CR
年份:
2018
代理人:
摘要：
Among other things, the present disclosure relates to designed oligonucleotides, compositions, and methods thereof. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions provide altered splicing of a transcript. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions have low toxicity. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions provide improved protein binding profiles. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions have improved delivery. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions have improved uptake. In some embodiments, the present disclosure provides methods for treatment of diseases using provided oligonucleotide compositions.Entre otras cosas, la presente divulgación se refiere a oligonucleótidos quiralmente controlados de diseños seleccionados, composiciones oligonucleotídicas quiralmente controladas y métodos de preparación y uso de ellos. En algunas formas de realización, una composición oligonucleotídica quiralmente controlada suministrada proporciona diferentes patrones de escisión de un polímero de ácido nucleico que una composición oligonucleotídica de referencia. En algunas formas de realización, una composición oligonucleotídica quiralmente controlada suministrada proporciona escisión de sitio único dentro de una secuencia complementaria de un polímero de ácido nucleico. En algunas formas de realización, una composición oligonucleotídica quiralmente controlada tiene cualquier secuencia de bases, y/o patrón o modificaciones de base, modificaciones de azúcar, modificaciones estructurales y/o estereoquímica o combinación de estos elementos descritos en la presente
