데발라라자-나라시마, 키쇼르,모튼, 로리,루오, 이판,후앙, 콩,미거, 캐롤리나,카사노바, 사라
申请号：
KR1020197027971
公开号：
KR1020190122231A
申请日:
2018.02.26
申请国别(地区):
KR
年份:
2019
代理人:
摘要：
Herein, in particular, transgenic non-human animals comprising whole or partially human C3 genes, including non-human animals comprising nucleic acid sequences encoding C3 proteins comprising human sequences, and complement-related nephropathy are used herein. Methods of screening candidate therapeutic molecules for treatment are provided. Also provided herein is a method for improving kidney function in an individual diagnosed with or believed to have complement-related nephropathy.본원에서는, 특히, 인간 서열을 포함하는 C3 단백질을 암호화하는 핵산 서열을 포함하는 비인간 동물을 비롯하여, 전체적이거나 부분적으로 인간인 C3 유전자를 포함하는 유전자이식 비인간 동물, 및 이를 사용하여 보체 관련 신병증을 치료하기 위한 후보 치료 분자를 스크리닝 하는 방법이 제공된다. 본원에서는 또한 보체 관련 신병증으로 진단되거나 보체 관련 신병증을 갖는 것으로 여겨지는 개체에서 신장 기능을 개선하기 위한 방법이 제공된다.
