ムティアー・マノハラン,ムトゥサミー・ジャヤラマン,カラントッタティル・ジー・ラジーヴ,ラクスマン・エルテプ,スティーヴン・アンセル,ジアンシン・チェン,MUTHIAH MANOHARAN,MUTHUSAMY JAYARAMAN,KALLANTHOTTATHIL G RAJEEV,LAXMAN ELTEPU,STEVEN ANSELL,CHEN JIANXIN
申请号：
JP2019228435
公开号：
JP2020063281A
申请日:
2019.12.18
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To encapsulate a nucleic acid with high efficiency, to have a high drug: lipid ratio, to protect the encapsulated nucleic acid from degradation and clearance in serum, and to be suitable for systemic delivery. Providing suitable lipid-therapeutic nucleic acid compositions that enable delivery. A lipid having the following structure, or a salt or isomer thereof. In the formula, E is C (O) O or OC (O), and n is 1, 2, or 3. For example, the following compound: [Selection diagram] None【課題】核酸を高効率で封入化し、高い薬物：脂質比率を有し、血清中での分解及びクリアランスから封入化核酸を保護し、全身性送達に好適であり、封入化核酸の細胞内の送達を可能にする好適な脂質－治療用核酸組成物の提供。【解決手段】下記構造を有する脂質、又はその塩若しくは異性体。式中、Ｅは、Ｃ（Ｏ）Ｏ又はＯＣ（Ｏ）であり、ｎは、１、２、又は３である。例えば、次の化合物。【選択図】なし
