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RNAi agents for inhibiting the expression of alpha-ENaC and how to use them
专利权人:
アローヘッド ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド
发明人:
リ, ゼン,ジュー, ルイ,ペイ, タオ,ニコラス, アンソニー,ブッシュ, エリック ダブリュー.
申请号:
JP2019572571
公开号:
JP2020526192A
申请日:
2018.07.05
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
RNAi agents, compositions containing RNAi agents, and methods for inhibiting the alpha-ENaC (SCNN1A) gene are described. The alpha-ENaC RNAi agents and RNAi agent conjugates disclosed herein inhibit the expression of the alpha-ENaC gene. Pharmaceutical compositions comprising one or more alpha-ENaC RNAi agents are also described, as needed, along with one or more additional therapeutic agents. Delivery of the described alpha-ENaC RNAi agents to epithelial cells such as lung epithelial cells in vivo provides inhibition of alpha-ENaC gene expression and reduced ENaC activity, in subjects including human subjects. Can provide therapeutic benefits.RNAi剤、RNAi剤を含む組成物、およびアルファ-ENaC(SCNN1A)遺伝子の阻害のための方法が記載される。本明細書に開示されるアルファ-ENaC RNAi剤およびRNAi剤コンジュゲートは、アルファ-ENaC遺伝子の発現を阻害する。必要に応じて、1つまたは複数のさらなる治療剤と共に、1つまたは複数のアルファ-ENaC RNAi剤を含む医薬組成物も記載される。記載されるアルファ-ENaC RNAi剤の、肺上皮細胞などの上皮細胞へのin vivoでの送達は、アルファ-ENaC遺伝子発現の阻害およびENaC活性の低下を提供し、ヒト被験体を含む被験体に治療利益を提供することができる。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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