ACIDE NUCLÉIQUE ANTISENS

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专利权人:

日本新薬株式会社;独立行政法人国立精神・神経医療研究センター;NIPPON SHINYAKU CO.;NATIONAL CENTER OF NEUROLOGY AND PSYCHIATRY; LTD.;NIPPON SHINYAKU CO., LTD.

发明人:

WAKAYAMA Tatsushi,若山　達志,SEO Haruna,瀬尾　春奈,SATOU Youhei,佐藤　洋平,TAKEDA Shin'ichi,武田　伸一,NAGATA Tetsuya,永田　哲也,若山 達志,瀬尾 春奈,佐藤 洋平,TAKEDA Shinichi,武田 伸一,永田 哲也

申请号：

JPJP2015/057180

公开号：

WO2015/137409A1

申请日:

2015.03.11

申请国别(地区):

JP

年份:

2015

代理人:

摘要：

Provided is a drug that allows highly-efficient skipping of exon 51 in the human dystrophin gene. The present invention provides an antisense oligomer which enables exon 51 exon in the human dystrophin gene to be skipped.La présente invention concerne un médicament qui permet de sauter avec une grande efficacité l'exon 51 dans le gène de la dystrophine humaine. La présente invention concerne un oligomère antisens qui permet de sauter l'exon 51 dans le gène de la dystrophine humaine.ヒトジストロフィン遺伝子の第51番目のエクソンを、高効率にスキッピングさせる薬剤の提供。本発明は、ヒトジストロフィン遺伝子の第51番目のエクソンのスキッピングを可能にするアンチセンスオリゴマーを提供する。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/