KARVE, Shirang,ZHANG, Yi,DeROSA, Frank,HEARTLEIN, Michael
申请号：
USUS2019/060335
公开号：
WO2020/097376A1
申请日:
2019.11.07
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
The compounds disclosed herein (e.g., compounds of Formula (I), (II), (III), and (IV)) comprise a lipid substructure comprising a hydrophobic moiety and a hydrophilic moiety； and two or more polymeric groups (e.g., two or more polyethylene glycol (PEG) groups). The compounds provided herein can be useful for delivery and expression of mRNA and encoded protein, e.g., as a component of liposomal delivery vehicle, and accordingly can be useful for treating various diseases, disorders and conditions, such as those associated with deficiency of one or more proteins.Les composés selon l'invention (par exemple, des composés de formule (I), (II), (III), et (IV)) comprennent une sous-structure lipidique comprenant une fraction hydrophobe et une fraction hydrophile； et au moins deux groupes polymères (par exemple, au moins deux groupes polyéthylène glycol (PEG)). Les composés selon l'invention peuvent être utiles pour l'administration et l'expression d'ARNm et de protéine codée, par exemple, en tant que composant d'un véhicule d'administration sous forme liposomale, et peut par conséquent être utile pour traiter diverses maladies, divers troubles et états, tels que ceux associés à une déficience d'une ou de plusieurs protéines.
