LI, Zhen,ZHU, Rui,PEI, Tao,NICHOLAS, Anthony,BUSH, Erik W.
申请号：
CO2019014671
公开号：
CO2019014671A2
申请日:
2019.12.24
申请国别(地区):
CO
年份:
2020
代理人:
摘要：
The preparation of iarn, the compounds including iarn preparation and the method of inhibiting α - ENaC gene (SCN1A) were described. The combination of a-enac agent of iarn and a-enac agent of iarn is disclosed in this document to inhibit the expression of a-enac gene. It also describes pharmaceutical compounds containing an iarn preparation of one or more alpha HCH, with the option of adding one or more therapeutic preparations. Supply of iarn type a ENaC preparation to epithelial cells (such as living lung epithelial cells) can inhibit the expression of α - ENaC gene and reduce the activity of ENaC,This can bring therapeutic benefits to patients, including the human bodySe describen agentes de iARN, composiciones que incluyen agentes de iARN y métodos para la inhibición de un gen de alfa-ENaC (SCNN1A). Los agentes de iARN de alfa-ENaC y conjugados de agente de iARN divulgados en la presente inhiben la expresión del gen de alfa-ENaC. También se describen composiciones farmacéuticas que incluyen uno o más agentes de iARN de alfa-ENaC, opcionalmente con uno o más agentes terapéuticos adicionales. El suministro de los agentes de iARN de alfa-ENaC descritos a las células epiteliales, tales como células epiteliales pulmonares, in vivo, prevé la inhibición de la expresión del gen de alfa-ENaC y una reducción de la actividad de ENaC, lo que puede proporcionar un beneficio terapéutico a los sujetos, incluyendo sujetos humanos.
