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PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS POUR LE TRAITEMENT DE GLYCOGÉNOSES ET DE TROUBLES DU MÉTABOLISME DU GLYCOGÈNE
专利权人:
Valerion Therapeutics; LLC
发明人:
申请号:
EP15806109.3
公开号:
EP3154570A1
申请日:
2015.06.12
申请国别(地区):
EP
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present disclosure provides for compositions comprising a chimeric polypeptide comprising a polypeptide effective for treating glycogen storage disease and an internalizing moiety that promotes delivery into cells. In certain embodiments, the polypeptide effective for treating glycogen storage disease is an acid alpha-glucosidase (GAA), a laforin, an amyloglucosidase (AGL), a malin, or an alpha amylase. The present disclosure also provides for methods for decreasing glycogen accumulation in cells or for treating glycogen storage diseases, including Forbes-Cori Disease, Andersen Disease, von Gierke Disease, Pompe Disease, and Lafora Disease, comprising administering the chimeric polypeptide disclosed herein.La présente invention concerne des compositions comprenant un polypeptide chimérique comprenant un polypeptide efficace pour traiter une glycogénose et un fragment d'internalisation qui favorise l'apport dans les cellules. Dans certains modes de réalisation, le polypeptide efficace pour traiter une glycogénose est l'alpha-glucosidase acide (GAA), la laforine, l'amyloglucosidase (AGL), un polypeptide malin ou une alpha-amylase. La présente invention concerne également des procédés pour réduire l'accumulation du glycogène dans les cellules ou pour traiter des glycogénoses, notamment la maladie de Forbes-Cori, la maladie d'Andersen, la maladie de von Gierke, la maladie de Pompe et la maladie de Lafora, ces procédés consistant à administrer le polypeptide chimérique selon l'invention.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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