YAMAGATA, Tetsuya,QIN, Yuanbo,MORITA, Haruhiko,AKBULUT, Talha,THOMPSON, Iain Robert
申请号：
JPJP2018/004277
公开号：
WO2018/147343A1
申请日:
2018.02.07
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention provides a method of treating a disease associated with elevated KRAS activity or expression in a subject, comprising suppressing KRAS expression in the subject by targeting an expression regulatory region of KRAS gene using a CRISPR-Guide Nucleotide Directed Modulation (GNDM). Also, provided is a CRISPR-GNDM system for suppressing KRAS expression comprising (a) a protein selected from the group consisting of dCas9 or dCpf1, a fusion protein of dCas9 or dCpf1 and Kruppel associated box (KRAB), and (b) a guide nucleotide targeting an expression regulatory region of KRAS gene.La présente invention concerne une méthode de traitement d'une maladie associée à une activité ou une expression élevée de KRAS chez un sujet, comprenant la suppression de l'expression de KRAS chez le sujet par ciblage d'une région régulatrice de l'expression de gène KRAS au moyen d'une Modulation Dirigée par un Nucléotide Guide (GNDM)-CRISPR . L'invention concerne également un système CRISPR-GNDM pour supprimer l'expression de KRAS, comprenant (a) une protéine sélectionnée dans le groupe constitué par dCas9 ou dCpf1, une protéine de fusion de dCas9 ou dCpf1 et une boîte associée à Kruppel (KRAB), et (b) un nucléotide de guidage ciblant une région régulatrice de l'expression du gène KRAS.
